CBRE DobroD(ub)en - Pomáháme vážně nemocným dětem k jejich léčbě
Sdílet:
CBRE Czech Republic chce podpořit výzkum léčby vzácného onemocnění Angelmanova syndromu u vážně nemocných dětí.
Zapojte se do naší výzvy!
Pro zaměstnance CBRE jsme zřídili tuto výzvu, prostřednictvím které podpoříme výzkum léčby vzácného onemocnění Angelmanova syndromu u vážně nemocných dětí. Výtěžek bude připojen ke sbírce, která byla založena Asociací genové terapie.
Co je Angelmanův syndrom?
Jde o velmi vzácné a závažné genetické onemocnění postihující nervový systém, které se projevuje sníženým intelektem, obtížemi při chůzi, epilepsií.
Děti s tímto syndromem vypadají jako spokojené a usměvavé (nemoc se také označuje jako syndrom šťastného dítěte), ale s rodiči nemluví, mají velké potíže se spánkem a jsou do konce života zcela odkázáni na pomoc ostatních.
Koho podpoříme?
Rodiče vážně nemocného Oliverka založili Asociaci genové terapie, která zvyšuje povědomí o vzácných onemocněních a podporuje výzkum možné léčby. Bohužel vývoj léčby je velmi nákladný a vzácná onemocnění často zůstávají stranou, mimo systém grantového financování, kvůli malému počtu pacientů.
Poznatky z výzkumu mohou pomoci k léčbě řady dalších onemocnění jako např. autismus, Alzheimerova choroba, Rettův sydrom, apod.
Děkujeme za vaši solidaritu, CBRE Czech Republic.
Asociace genové terapie, z.s.
Vaše pomoc dnes může změnit celý život dětí s Angelmanovým syndromem. Přispějte k vývoji první české genové terapie, která vrátí naději rodinám, jež denně bojují s touto nemocí. Společně dokážeme proměnit sen o léčbě ve skutečnost!
Představte si, že vaše dítě nikdy nepromluví, nikdy se nenaučí samo běhat a bude celý život závislé na pomoci druhých. To je realita stovek rodin, jejichž děti se narodily s Angelmanovým syndromem, vzácnou genetickou poruchou, která zásadně ovlivňuje nervový systém.
Jsme Asgent – česká pacientská organizace, kterou založili rodiče Olivera, chlapce s Angelmanovým syndromem. Rozhodli jsme se vzít osud do vlastních rukou. Společně s Českým centrem pro fenogenomiku pod vedením docenta Radislava Sedláčka vyvíjíme inovativní genovou léčbu, která může změnit životy nejen českých pacientů, ale i dětí po celém světě.
Díky vaší podpoře se nám za 6 let fungování podařil obrovský pokrok:
✅ Během minulého roku jsme získali téměř 23 milionů korun od široké veřejnosti na preklinický výzkum. ✅ Vytvořili jsme funkční myší model pro testování léčby. ✅ Připravili jsme konkrétní terapeutický postup (=nová účinná léčba) s vysokou nadějí na úspěch.
Před námi však stojí další výzvy: - Pokračovánív efektivním řízení a koordinaci celého projektu. - Zajištění patentové ochrany a nezávislosti léčby na komerčních subjektech. - Zahájení klinických testů na pacientech do dvou až tří let
Výzkum vedený docentem Sedláčkem výrazně pokročil, když se vědcům podařilo navrhnout terapeutický postup. To významně zvyšuje šanci, že se v budoucnu podaří vyvinout léčbu, která může zásadně změnit život tisíců dětí trpících touto vzácnou genetickou poruchou. Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců, podporovaný soukromými dárci včetně pacientské organizace Asgent, pracuje mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk. Díky tomu by vyvinutý lék mohl být levnější a tím i daleko dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují. Nezanedbatelnou výhodou je také to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup v rámci klinických zkoušek.
Potřebujeme vás. Bez vaší pomoci se dál nehneme. Každá koruna přibližuje náš sen – lék dostupný všem rodinám, které dnes čelí beznaději.
Podpořte nás, prosím. Společně můžeme dokázat, že česká věda mění životy!
Donation