Vaše pomoc dnes může změnit celý život dětí s Angelmanovým syndromem. Přispějte k vývoji první české genové terapie, která vrátí naději rodinám, jež denně bojují s touto nemocí. Společně dokážeme proměnit sen o léčbě ve skutečnost!
Představte si, že vaše dítě nikdy nepromluví, nikdy se nenaučí samo běhat a bude celý život závislé na pomoci druhých. To je realita stovek rodin, jejichž děti se narodily s Angelmanovým syndromem, vzácnou genetickou poruchou, která zásadně ovlivňuje nervový systém.
Jsme Asgent – česká pacientská organizace, kterou založili rodiče Olivera, chlapce s Angelmanovým syndromem. Rozhodli jsme se vzít osud do vlastních rukou. Společně s Českým centrem pro fenogenomiku pod vedením docenta Radislava Sedláčka vyvíjíme inovativní genovou léčbu, která může změnit životy nejen českých pacientů, ale i dětí po celém světě.
Díky vaší podpoře se nám za 6 let fungování podařil obrovský pokrok:
✅ Během minulého roku jsme získali téměř 23 milionů korun od široké veřejnosti na preklinický výzkum. ✅ Vytvořili jsme funkční myší model pro testování léčby. ✅ Připravili jsme konkrétní terapeutický postup (=nová účinná léčba) s vysokou nadějí na úspěch.
Před námi však stojí další výzvy: - Pokračovánív efektivním řízení a koordinaci celého projektu. - Zajištění patentové ochrany a nezávislosti léčby na komerčních subjektech. - Zahájení klinických testů na pacientech do dvou až tří let
Výzkum vedený docentem Sedláčkem výrazně pokročil, když se vědcům podařilo navrhnout terapeutický postup. To významně zvyšuje šanci, že se v budoucnu podaří vyvinout léčbu, která může zásadně změnit život tisíců dětí trpících touto vzácnou genetickou poruchou. Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců, podporovaný soukromými dárci včetně pacientské organizace Asgent, pracuje mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk. Díky tomu by vyvinutý lék mohl být levnější a tím i daleko dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují. Nezanedbatelnou výhodou je také to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup v rámci klinických zkoušek.
Potřebujeme vás. Bez vaší pomoci se dál nehneme. Každá koruna přibližuje náš sen – lék dostupný všem rodinám, které dnes čelí beznaději.
Podpořte nás, prosím. Společně můžeme dokázat, že česká věda mění životy!
Na hrozno a myšky :)